Cabimer (Sevilla) desarrolla nanopartículas para terapias génicas neurodegenerativas
El equipo liderado por Francisco Díaz Corrales ya evalúa en modelos preclínicos la eficacia y seguridad de estos vehículos no virales, una alternativa a los vectores tradicionales que aspira a alcanzar el ensayo clínico tras superar la fase regulatoria.
Científicos de la Fundación Progreso y Salud, entidad dependiente de la Consejería de Sanidad, Presidencia y Emergencias de la Junta de Andalucía, han diseñado nanopartículas innovadoras capaces de transportar material genético hasta las células afectadas por patologías neurodegenerativas del cerebro y la retina. La investigación se lleva a cabo en Cabimer, el centro de referencia en biomedicina ubicado en Sevilla, y se dirige a enfermedades de origen hereditario que hoy carecen de opciones terapéuticas curativas.
La terapia génica persigue introducir material genético corrector en las células del paciente, pero uno de sus principales obstáculos sigue siendo encontrar un sistema de transporte fiable. Díaz Corrales reconoció que "sin embargo, uno de los principales desafíos continúa siendo el desarrollo de sistemas de administración que permitan transportar el material genético de forma eficaz, segura y selectiva a las células afectadas". Las nanopartículas creadas en Cabimer se plantean como alternativa a los vectores virales convencionales, con la ventaja potencial de ofrecer mayor capacidad de carga genética y un perfil de seguridad más favorable.
El equipo ha evaluado un amplio catálogo de estas nanopartículas en modelos preclínicos, analizando de forma sistemática tres parámetros: eficacia, biocompatibilidad y seguridad. Los resultados han permitido identificar un candidato prometedor para avanzar hacia las fases regulatorias preclínicas. Díaz Corrales destacó que este candidato cuenta "con el potencial de mejorar la seguridad, la capacidad de carga genética y la versatilidad del tratamiento, aspectos clave para abordar patologías complejas del sistema nervioso".
Pruebas de concepto y hoja de ruta clínica
Los investigadores han desarrollado vectores específicos que en estos momentos están siendo sometidos a pruebas de concepto para verificar su viabilidad. Si los resultados son satisfactorios, el siguiente paso consistirá en completar la fase preclínica regulatoria. El objetivo final es que las agencias reguladoras evalúen los datos y autoricen la puesta en marcha de un ensayo clínico con pacientes.
Alianza entre ciencia, empresa y asociaciones de pacientes
La línea de investigación está impulsada por Advanced Therapy System (ATS), empresa de base tecnológica promovida por ENACH Asociación (Neurodegeneración por Acumulación Cerebral de Hierro). La Fundación Progreso y Salud mantiene un acuerdo de colaboración con ATS para el desarrollo conjunto de estas terapias. Antonio López, fundador de ATS y representante de ENACH, señaló que "lo que comenzó como una lucha desesperada por salvar a unos pocos niños se ha transformado en una plataforma tecnológica con potencial para tratar otras enfermedades genéticas neurodegenerativas, neuromusculares, distrofias hereditarias de retina, etc.".
Para acelerar la transferencia de los avances al ámbito clínico, ATS ha solicitado financiación a través del programa NEOTEC. El proyecto, de carácter multicéntrico e interdisciplinar, incorpora a investigadores de distintas universidades y centros de investigación de Andalucía y del resto de España, y cuenta además con el respaldo de la asociación de pacientes Mácula Retina-Gen CRB1.